Une chercheuse belge développant un nouveau modèle cellulaire pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) a reçu près de 99 000 $ pour mener à bien ses recherches.
La subvention de l’Association Charcot-Marie-Tooth Stratégie d’accélération de la recherche (CMTA-STAR) a été décerné à Esther Wolfs, PhD, à l’Université de Hasselt en Belgique, selon un communiqué de presse.
Wolfs a développé un nouveau modèle de cellules souches humaines pour le CMT1A, le sous-type le plus courant de CMT, utilisant des cellules souches extraites de la pulpe dentaire (le centre de la dent qui contient les vaisseaux sanguins et les nerfs), retirées lors des procédures dentaires.
Ces cellules souches de la pulpe dentaire (hDPSC) peuvent se différencier en tissu pulpaire dentaire et en d’autres types de cellules, offrant une alternative aux cellules souches pluripotentes induites, qui sont récoltées à partir de cellules sanguines ou cutanées.
CMT1A est causé par une copie supplémentaire du PMP22 gène. Ce gène fournit des instructions pour fabriquer un composant crucial de la gaine de myéline, le revêtement gras des extensions nerveuses (appelées axones) qui transmettent les signaux nerveux, produits par les cellules de Schwann dans le système nerveux périphérique, à l’extérieur du cerveau et de la moelle épinière. Cependant, il n’existe actuellement aucun modèle de cellules souches humaines qui représentent avec précision les cellules de Schwann de patients CMT1A.
Le premier objectif de ce projet est de s’assurer que les hDPSC peuvent réellement former de la myéline, et le deuxième objectif est de déterminer si ces cellules peuvent exprimer (activer) les marqueurs CMT1A trouvés dans les cellules de Schwann des personnes atteintes de CMT1A.
En cas de succès, ce modèle peut fournir un aperçu des voies de signalisation impliquées dans le développement de CMT1A et potentiellement être traduisible en d’autres sous-types de CMT1 qui se produisent également en raison d’une mutation génétique dans les cellules de Schwann.
« Un système fiable qui rapporte avec précision la fonction dans la cellule de Schwann affectée facilitera directement l’identification de nouvelles cibles médicamenteuses potentielles et accélérera la conception de nouvelles thérapies », a déclaré le CMTA.
À travers sa bannière STAR, lancée en 2008 pour financer la recherche CMT et accélérer le développement de nouveaux traitements, le CMTA a investi plus de 17 millions de dollars et prévoit d’investir 10 millions de dollars supplémentaires au cours des prochaines années. STAR rassemble les efforts d’un réseau mondial de partenaires de recherche en biotechnologie, de chercheurs, de médecins et de patients.
