« Une fois le produit approuvé, le chat est sorti du sac, le cheval est sorti de l’écurie », a déclaré le Dr G. Caleb Alexander, membre du conseil consultatif de la FDA, interniste, épidémiologiste et expert en sécurité et efficacité des médicaments au Johns. École de santé publique Hopkins Bloomberg. « Il n’y a aucun moyen de récupérer l’opportunité de comprendre si le produit fonctionne vraiment ou non dans la configuration post-approbation. »

Les entreprises peuvent mener des essais post-commercialisation avec des participants d’autres pays, mais peuvent être confrontées à des défis similaires pour recruter des participants si ces pays approuvent le médicament avant la fin des essais. le médicament n’a pas encore été approuvé en dehors des États-Unis, mais Biogen a déposé une demande d’examen réglementaire dans l’Union européenne, au Japon, au Brésil et ailleurs.

Aduhelm est un anticorps monoclonal qui cible une protéine, l’amyloïde, qui s’agglutine en plaques dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer et est considérée comme un biomarqueur de la maladie. Une chose sur laquelle les critiques et les partisans de l’approbation s’accordent est que le médicament réduit considérablement les niveaux d’amyloïde. La FDA a déclaré que l’effet du médicament sur un biomarqueur le qualifiait pour le programme d’approbation accélérée.

Cependant, réduire l’amyloïde n’est pas la même chose que ralentir les symptômes de la démence. En plus de deux décennies d’essais cliniques, de nombreux médicaments anti-amyloïdes n’ont pas réussi à traiter les symptômes, une histoire qui, selon certains experts, a rendu particulièrement important le fait que les données de l’aducanumab étaient convaincantes.

« Bien que les données d’Aduhelm soient compliquées en ce qui concerne ses avantages cliniques, la FDA a déterminé qu’il existe des preuves substantielles qu’Aduhelm réduit les plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau et que la réduction de ces plaques est raisonnablement susceptible de prédire des avantages importants pour les patients « , explique le Dr . Cavazzoni, de la FDA, écrit sur le site Web de l’agence.

Les responsables de Biogen ont déclaré que le médicament fournissait un soutien tant attendu à une théorie selon laquelle une attaque amyloïde peut aider si elle est effectuée suffisamment tôt. Les partisans de l’approbation ont également déclaré qu’il était possible que l’élimination précoce de l’amyloïde puisse aider à freiner la maladie sur la route, offrant des avantages supplémentaires au-delà du déclin précoce légèrement retardé. Mais les experts d’Alzheimer notent que l’hypothèse n’a absolument pas été testée.